Aprovada no Reino Unido terapia genética para doença falciforme A agência regulatória do Reino Unido tornou-se a primeira no mundo a aprovar uma terapia genética inovadora para tratar a doença falciforme e a beta talassemia, duas condições genéticas que afetam as células sanguíneas. O tratamento pioneiro utiliza a técnica de edição genética Crispr, desenvolvida pelas cientistas Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, laureadas com o Prêmio Nobel em 2020.
A terapia representa um avanço revolucionário para essas doenças hereditárias, ambas relacionadas a defeitos no gene da hemoglobina, a proteína responsável pelo transporte de oxigênio nas hemácias. O procedimento envolve a retirada de células-tronco da medula óssea do paciente, seguida pelo uso da ferramenta Crispr em laboratório para realizar cortes precisos no DNA, desativando genes defeituosos. As células modificadas são então reintroduzidas no organismo, permitindo a produção saudável de hemoglobina.
Resultados de ensaios clínicos, que fundamentaram a aprovação, indicam que 28 dos 29 pacientes com anemia falciforme não apresentam mais dores intensas, enquanto 39 dos 42 pacientes com beta talassemia não necessitam mais de transfusões de sangue há pelo menos um ano. Essa terapia genética promete ser uma solução permanente para essas condições.
Os testes continuam em andamento no Reino Unido, Estados Unidos, França, Alemanha e Itália. No Reino Unido, cerca de 15 mil pessoas sofrem de doença falciforme, predominantemente com antecedentes africanos ou caribenhos. No Brasil, onde a terapia ainda não tem previsão de chegada, estima-se que 60 a 100 mil indivíduos tenham anemia falciforme, com aproximadamente 3 mil novos casos diagnosticados anualmente.
A beta talassemia afeta mais de mil pessoas no Reino Unido, com origens familiares associadas ao Mediterrâneo, Sudeste Asiático e Oriente Médio. No Brasil, cerca de mil indivíduos apresentam as formas mais graves de talassemia. Ambas as condições são dolorosas e, em alguns casos, fatais, destacando a importância do avanço terapêutico proporcionado pela aprovação da terapia genética.
Julian Beach, diretor executivo interino de Qualidade e Acesso aos Cuidados de Saúde da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) do Reino Unido, ressalta que, até então, o transplante de medula óssea era a única opção permanente de tratamento, apresentando desafios de compatibilidade e risco de rejeição. Com a aprovação desta terapia genética, Beach destaca que o arsenal terapêutico para essas enfermidades se expande significativamente. A terapia, comercializada como Casgevy, foi reconhecida nos ensaios clínicos por restaurar a produção saudável de hemoglobina em grande parte dos participantes, proporcionando alívio sintomático.
Fonte: BBC NEWS.
